创新药攻关人丁列明：“孤儿药”何以不“孤”？

　　(两会人物)创新药攻关人丁列明：“孤儿药”何以不“孤”？

　　中新社杭州3月4日电 题：创新药攻关人丁列明：“孤儿药”何以不“孤”？

　　作者 张煜欢

　　“现在全球已知的罕有病有近7000种，而仅有10%的罕有病有响应治疗方式，其余90%的罕有病仍无药可治，甚至无法确诊。”天下人大代表、贝达药业董事长兼首席执行官丁列明日前接受中新社记者采访时，提及了罕有病药物研举事现状。

　　他先容，在国际上用于罕有病治疗的药物被称为“孤儿药”。当前，“孤儿药”欠缺已成为全球性重大公共卫生问题。

天下人大代表、贝达药业董事长兼首席执行官丁列明(右)接受中新社记者采访。 钱鹏 摄

　　多年来，从事新药研发的丁列明，构建了中国领先的肿瘤分子靶向药研发和产业化平台，填补诸多药物研发空缺。在这位曾做过医生的科学家看来，罕有病患者的“无可怎样”，亦是无数药物研发职员的心中症结。

　　“许多人都看过影戏《我不是药神》，讲述了部门癌症患者用不起药的现实。”丁列明说，近年来通过自主创新，中国在医药创新方面不停取得希望，且随着越来越多天价“救命药”纳入医保，国民经济肩负大大降低。但在罕有病药物研发方面，似乎另有一段颇为艰难的前路要面临。

两会知多少：什么样的法律案要提请全国人代会审议？

根据工作安排，此次人代会将审议事关发展全过程人民民主的地方各级人民代表大会和地方各级人民政府组织法修正草案。特别是近些年，中国已连续七年在全国人代会层面审议重要法律案，涉及慈善法、监察法、外商投资法、全国人大组织法、全国人大议事规则等。

　　“‘孤儿药’研发的一大障碍在于企业起劲性不高。”丁列明注释，“孤儿药”研发成本高，而单一罕有病患者人数少，上市后收益不足以收回研发成本。此外由于患者人数少，临床受试者招募也十分难题。

　　丁列明强调，虽然罕有病发病率、患病率低，但由于中国人口基数重大，罕有病患者的绝对数目并不少。“孤儿药”的研发单纯依赖企业驱动和市场机制很忧伤到解决。

　　他提到，当前国家对“孤儿药”研发的激励政策相对较少，现在政策主要集中在审评阶段，对罕有病基础研究和“孤儿药”原始创新的激励作用尚不显著。

　　丁列明提出，要构建贯串研发、注册、上市后各阶段的系统性激励机制，激励“孤儿药”领域更多的“中国创新”。

　　“我建议在国家层面增强对罕有病诊治的统筹，同时在国家层面确立罕有病专项事情委员会，统筹围绕罕有病诊治、‘孤儿药’研发和医保报销等制订系统性政策机制，激励科研院所和医药企业加大‘孤儿药’研发。”丁列明说。

　　研发用度对药企而言同样是一座大山。丁列明希望在国家科研项目申请上，加大对“孤儿药”研发项目的科研经费支持，好比以“孤儿药”研发用度的50%给予企业税收减免。同时可对获得儿童用“孤儿药”上市允许的药企奖励不限制使用的优先审评券，优先审评券不记名、可生意，这样能大大引发药企起劲性。

　　此外，他还提出授予药企市场独占期珍爱。其先容，《关于深化审评审批制度改造激励药品医疗器械创新的意见》中提出，对罕有病治疗药品注册申请人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据，给予一定的数据珍爱期。珍爱期内不批准其他申请人同品种上市申请。

　　“但在实践中，由于受试者数目少，‘孤儿药’研发数据重复性低，数据珍爱的激励效果有限。”他建议，给予获批上市的“孤儿药”一定限期的市场独占期，在此时代不批准统一品种相同顺应症的上市，以市场独占期激励替换数据珍爱政策。(完)

【编辑:陈海峰】 ,